ku酷游“开发出老百姓用得起的高质量生物药”，BioBAY园内上市企业信达生物自2011年成立以来，致力开发前沿高效的高质量生物药惠及普通患者，与此同时，信达生物还积极进入国家医保并开展或支持多个公益项目助力更多癌症患者用上全球先进水平的救命药。 近日 信达生物发布 《信达生物环境、社会及管治报告》 统计数据显示 截至今年4月 信达生物已捐赠 达伯舒®等高端生物药达数亿元 累计帮助超16万人 “我不认识他们，但我特别感谢信达生物的每一位员工，替我自己，也替病友群里那些同样用了达伯舒®重获新生的人！”陈语涵（化名），是一个1999年出生的江西农村姑娘，2017年在备战高考时突感身体不适，辗转就医后确诊为淋巴癌，因延误了最佳治疗时机，入院时病情非常危急，入院后虽然进行了四次化疗，但效果甚微。后在主治医生建议下，家人从境外购买淋巴癌特效药进行治疗，虽然该药极大缓解了陈语涵的病情，但作为目前全球最先进的PD-1抗癌药之一，每支3.8万元的价格让已是负债累累的陈语涵一家不堪重负。2019年4月，陈语涵的淋巴癌再次复发，国产创新PD-1达伯舒（信迪利单抗）给她带来了新的希望。由于前期治疗花费过高，持续的治疗令陈语涵的家庭陷入困境。信达生物资助的一项公益项目让他们看到了希望，申请加入项目后，陈语涵可以免费使用该公司开发的PD-1抗癌药物达伯舒。 2020年，康复后的陈语涵重返高考考场，最终考入南昌一所大学就读会计专业，重启人生的陈语涵由衷地致谢信达生物：谢谢你们，陌生的救命恩人！ 无论贫穷还是富有，无论出生何处，每一个人都应该平等享受到科技进步带来的健康成果，秉持科技向善的理念，创办十余年来，信达生物全力开发高质量生物药的同时，还致力于把高端生物药的价格降下来ku酷游。 2019年，信达生物在国家医保谈判中，将公司自主开发、药效比肩进口药物的达伯舒®降价64%，每支售价2843元；2021年，信达生物的达伯舒®在国家医保谈判再次降价62%，每支仅需1080元；2023年，达伯舒®又新增胃癌、食管癌适应症进入国家医保目录，成为唯一将五大高发瘤种（非鳞状非小细胞肺癌、鳞状非小细胞肺癌、肝癌、食管癌和胃癌）一线治疗均获批并纳入国家医保目录的PD-1抑制剂。 据信达生物首席人才官张倩介绍，近年来，公司陆续创立、响应、参与了“卫生扶贫公益项目”、“舒心可依”、“爱由信生”、“舒心可达肿瘤患者关爱项目”等多个公益援助项目，切实减轻患者的经济负担，帮助他们接受规范、持续的治疗，共享科技进步的健康成果。 据悉，信达生物参与的多个公益项目已累计发放达伯舒®154万支，信达生物还在西藏、新疆、内蒙古等省市设立项目药房，大大提高了边远地区患者的药品可及性；此外，“爱由信生”患者援助计划已在全国199家医院同时推进，对低收入、低保免疫性疾病患者提供药品援助，该项目已累计提供免费援助药物4万余支，惠及1万余名患者。 ▌文章来源：苏州工业园区发布 责编：赵家帅 审核：任旭

　　上市企业丨基石药业：欧洲首个且唯一！「艾伏尼布片」获批用于治疗IDH1突变急性髓系白血病和胆管癌患者

　　5月11日，BioBAY园内上市企业基石药业宣布，同类首创精准治疗药物IDH1抑制剂拓舒沃®（艾伏尼布片）获得欧盟委员会批准两项适应症：拓舒沃®联合阿扎胞苷用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病（AML）成人患者；以及拓舒沃®单药治疗前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1 R132突变的胆管癌成人患者。 值得关注的是，拓舒沃®是欧洲首个且唯一获批的IDH1靶向疗法，此前欧盟委员会已授予其孤儿药资格认定，以认可拓舒沃®相较于其它可及治疗给胆管癌和AML患者带来的显著获益优势。基于优秀的临床表现，拓舒沃®也已在美国和中国获批上市。 公开资料显示，IDH1突变的AML和IDH1突变的胆管癌属于难治性和难治愈类型的癌症。AML是成人急性白血病中最常见的类型，恶性程度高且进展迅速，欧洲每年有超过20000例新发病例，75岁以上人群的两年生存率低于10％；胆管癌常与肝硬化或肝脏感染等病史有关，在欧洲每年有约10000例新发病例，患者的五年生存率极低。IDH1突变是AML和胆管癌疾病进展的主要驱动因素，这两种疾病通常在晚期才被确诊，因此存在未满足的医疗需求。而拓舒沃®等新型靶向疗法，因其作用机制与传统化疗不同，逐渐成为可延长患者生存期和改善其生活质量的治疗选择。 此次欧盟批准拓舒沃®AML适应症是基于AGILE研究，该研究是一项全球3期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，该研究已在《新英格兰医学杂志》上发表。研究结果显示，与安慰剂联合阿扎胞苷组相比，在IDH1突变的AML患者中，拓舒沃®联合阿扎胞苷联合能显著延长患者的无事件生存期（EFS）和总生存期（OS），并且具有统计学意义。拓舒沃®联合阿扎胞苷组与安慰剂联合阿扎胞苷组的中位OS分别为24.0个月和7.9个月。此外，该研究还达到了所有关键次要终点，包括完全缓解（CR）率、OS、部分血液恢复的完全缓解（CRh）率以及客观缓解率（ORR）。拓舒沃®联合阿扎胞苷具有良好的安全性。该研究证明，拓舒沃®联合阿扎胞苷是治疗新诊断IDH1突变AML患者的有效和安全的方案。 欧盟批准拓舒沃®胆管癌适应症则是基于ClarIDHy研究，该研究是首个也是唯一针对既往接受过治疗并携带IDH1突变胆管癌的随机3期研究。主要终点分析显示，相较于安慰剂组，拓舒沃®能显著延长独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS）、且具有统计学意义。拓舒沃®组和安慰剂组的中位PFS分别为2.7个月和1.4个月。在拓舒沃®治疗组中，6个月和12个月的PFS率分别为32%和22%，而安慰剂组的患者均在6个月内出现疾病进展或死亡。 推动拓舒沃®多适应症获批 致力于提升可及性和可负担性 据估算，目前中国每年新确诊的IDH1突变肿瘤患者大约4.5万人，包括AML、脑胶质瘤、胆管癌、复发/难治性骨髓增生异常综合征和软骨肉瘤等。拓舒沃®已获中国国家药品监督管理局批准ku酷游，用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性AML成人患者，此外，基石药业正在与国家药品监督管理局药品审评中心就拓舒沃®用于一线突变AML患者和用于胆管癌患者开展注册路径讨论。同时，另有多项临床研究正在全球范围内开展中，包括用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者（MDS）、晚期胶质瘤等。目前，拓舒沃®已在美国获批与阿扎胞苷联合或作为单药治疗用于75岁或以上新诊断的IDH1突变AML患者，或有合并症不能使用强化诱导化疗的患者，以及作为单药治疗IDH1突变复发或难治性AML患者。并且，拓舒沃®单药已在美国获批用于经治、局部晚期或转移性的IDH1突变胆管癌患者。此外ku酷游，基石药业计划将在中国香港、中国台湾以及新加坡递交拓舒沃®的新药上市申请。

　　5月11日，BioBAY园内上市企业开拓药业宣布其自主研发的KX-826于美国开展的用于治疗男性雄激素性脱发（脱发或AGA）的2期临床试验已成功完成，结果具有统计学及临床意义，且安全性良好。公司已经开始准备与美国FDA进行该项2期临床试验结束的沟通会议，计划开展美国/全球3期临床试验。 该项2期临床试验结果显示，与基线可以促进毛发生长，通过目标区域内非毳毛数（TAHC）衡量的结果具有统计学及临床意义。KX-826相对于安慰剂在TAHC变化方面呈现出数值上的优势，且不同KX-826剂量组间存在剂量效应关系 该项2期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组的研究，旨在评估KX-826治疗男性脱发的有效性和安全性。试验共纳入了123名符合Hamilton-Norwood分级为III vertex、IV或V级的男性脱发受试者。其中，93名受试者被随机分配至KX-826的不同剂量组，包括0.25%浓度每日一次（QD）组、0.5%浓度QD组和0.5%浓度每日两次（BID）组，30名受试者被随机分配至安慰剂的不同剂量组。结果显示： 治疗24周后，KX-826 0.5%浓度BID组的TAHC较基线，结果具有统计学意义（P=0.0088）。 KX-826相对于安慰剂在TAHC变化方面呈现出数值上的优势，且不同KX-826剂量组之间存在剂量效应关系。其他相关结果表明，KX-826治疗男性脱发在临床上显示出促进毛发生长的效果。 KX-826 0.5%浓度BID为2期临床试验的最佳给药剂量，与中国男性脱发2期临床试验一致，该剂量被确定为美国/全球男性脱发3期临床试验的推荐给药剂量。 KX-826治疗男性脱发的安全性良好。在研究过程中，大多数不良事件为轻度局部皮肤刺激，且发生率与安慰剂组相当。未发生任何导致退出试验或死亡的不良事件。 KX-826正在中国、美国开展用于男性、女性脱发的多项临床试验。于2022年12月1日，公司宣布KX-826治疗女性脱发中国2期临床试验达到主要终点。于2023年3月28日，公司宣布已完成KX-826治疗男性脱发中国3期临床试验全部受试者入组，预计在2023年第四季度公布该项3期临床试验的顶线数据。 关于开拓药业 开拓药业成立于2009年，专注发展潜在“first-in-class”和“best-in-class”创新药物的研发及产业化，致力成为创新疗法研究、开发及商业化的领军企业。公司经过多年的发展，以皮科领域和肿瘤相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线款正在开展临床研究的产品以及正在进行临床前研究的项目等。公司在全球拥有已获得及申请中的110多项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五“重大新药创制”专项。

　　上市企业丨亘喜生物：100% ORR！GC012F和GC007g的3项临床数据亮相EHA2023

　　5月12日，BioBAY园内企业亘喜生物宣布将在欧洲血液学协会（EHA）2023年会期间公布三份最新临床数据，分别来自于针对B-NHL、RRMM和B-ALL适应症正在开展的三项临床研究。 EHA2023年会将于6月8日至15日，在德国法兰克福以“线下、线上”结合的形式召开。鉴于公司旗下B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19双靶点自体FasTCAR-T GC012F治疗B-NHL（口头报告形式入选EHA）和RRMM的临床数据也同期入选了美国临床肿瘤学会（ASCO）2023年会，目前尚处于会议要求的保密阶段，因此以上两组数据将于5月25日（星期四）正式公布。 第三份数据摘要将首次披露公司旗下供者来源异基因CAR-T细胞疗法GC007g（CD19靶点）1期临床试验的最新数据，展示其治疗既往接受过同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）的r/r B-ALL患者的效果。数据显示，总体应答率（ORR）高达100%，更多详情将于6月9日（星期五）下午6点至7点（欧洲中部夏令时间）在 EHA2023上公布。 亘喜生物首席医学官李文玲博士表示：“EHA2023年会即将启幕，很高兴亘喜的多项重磅数据能在这一国际性学术盛会上集中亮相。值得一提的是，FasTCAR-T GC012F治疗B-NHL的研究数据成功入选口头报告，会上我们还将披露该疗法治疗RRMM，以及另一款供者来源异基因CAR-T细胞疗法GC007g治疗r/r B-ALL的更多临床数据，全面展示亘喜多年深耕CAR-T细胞疗法领域所取得的‘多技术平台构建’、‘广适应症布局’的创新成果。GC007g开创了一类独特的供者来源异基因CAR-T细胞疗法，旨在为那些不适合自体CAR-T疗法的r/r B-ALL患者重拾临床获益的希望。我们非常期待向业界分享GC007g针对此类高挑战性患者群体的1期临床试验数据，以展示该候选产品多方面的优异表现，包括同种异体CAR-T细胞在体内出色的持续性、疾病缓解的持久性以及卓越的安全性。” ▌供者来源异基因CAR-T疗法GC007g（CD19靶点）治疗r/r B-ALL GC007g一款供者来源异基因CAR-T细胞候选产品，用于治疗因自身T细胞健康度不佳、受到感染或其他原因而不符合自体CAR-T疗法条件的r/r B-ALL患者。 2021年3月至2022年5月，公司在中国开展了GC007g 1/2期临床试验的1期研究，以评估GC007g在两种不同剂量水平下的安全性和有效性。该研究共计入组并治疗了9例r/r B-ALL患者。所有患者均在接受了部分/完全匹配的allo-HSCT后出现B-ALL疾病复发。其中6例患者在接受了单倍体allo-HSCT后复发，另外3例患者则在接受了配型亲属间的全相合移植后复发。以上患者均接受了GC007g的单次输注治疗，其中3例患者的输注剂量（DL1）为6x105 细胞/公斤体重，另外6例患者的输注剂量（DL2）为2x106 细胞/公斤体重。健康供者来源异基因CAR-T细胞的制备成功率为100%，且从白细胞单采到回输的中位时间为33天（范围：30-74天）。 疗效方面，在完成回输后的第28天，100%的患者达到微小残留病灶阴性的完全缓解/血细胞数量未完全恢复的完全缓解（MRD- CR/CRi）。中位随访时间为445天（范围：218-649天），9例患者中有7例仍处于CR/CRi，另2例患者出现CD19阴性复发。在第3、第6、第12个月时的ORR分别为100%（7/7）、85.7%（6/7）和50%（2/4）。1年无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）的比率分别为76.2%和85.7%。 安全性方面，患者仅出现了1级至3级的细胞因子释放综合征（CRS），未出现4级或5级CRS，且均已在治疗后恢复。未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。3例患者出现了急性移植物抗宿主病（aGvHD），也均在标准治疗后恢复。未观察到慢性移植物抗宿主病（cGvHD）。 目前，GC007g的2期临床试验已在中国启动并正在入组患者。数据详情将以学术海报形式在EHA官网上对注册会员公开。 亘喜生物GC007g的海报报告详情如下： ▌BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F治疗B-NHL和RRMM的两项报告 亘喜生物还将公布两项评估BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F候选产品治疗B-NHL（口头报告）和RRMM（学术海报）的临床研究的最新临床成果，详细数据目前处于会议要求的保密阶段，将于5月25日（周四）由EHA和ASCO同步发表。 GC012F治疗B-NHL临床数据的口头报告详情如下： GC012F治疗RRMM临床数据的海报报告详情如下： 如需了解更多关于EHA2023年会详情，请访问关于 GC007g GC007g 是一款靶向CD19的供者来源异基因CAR-T细胞疗法，该款疗法使用HLA匹配的健康供者的T细胞进行制备。目前，该候选产品在中国已进入到1/2期临床试验的2期研究阶段，以评估其治疗接受过同种异体造血干细胞移植后复发，且不符合自体CAR-T疗法条件的 r/r B-ALL 患者的效果。 关于GC012F GC012F是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR技术平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法，有望变革性地为癌症治疗带来快速、深入且持久的效果，并具备差异化的安全性优势。目前，公司正在开展GC012F的多项临床研究，适应症覆盖多发性骨髓瘤（MM）ku酷游、B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）等。数据证明，该药物在临床研究中一以贯之地展现出了卓越的有效性和安全性。2023年2月，公司宣布FasTCAR-T GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的新药临床试验申请已先后获得美国FDA和中国NMPA批准，相关临床试验即将启动。 关于FasTCAR FasTCAR是亘喜生物在2017年推出的一款开创性的“次日生产”自体CAR-T细胞技术平台，旨在通过强化疗效、降低生产成本，并提升CAR-T疗法的可及性，从而显著改善患者预后，有望引领癌症治疗进入崭新时代。FasTCAR平台可将细胞生产周期由传统的数周时间大幅加速至次日完成，有望显著缩短患者等待期，并降低疾病进展恶化的风险。更重要的是，与传统CAR-T工艺制备的细胞相比，得益于FasTCAR-T细胞表型更年轻、健康度更优异，使其具备了更好的体内扩增以及更有效的肿瘤杀伤能力。2022年11月，凭借为攻克行业难题做出的突出贡献，FasTCAR技术平台荣膺【2022年Fierce Life Sciences生物技术创新大奖】。 关于B-ALL 急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种以骨髓中未成熟淋巴细胞异常增殖为特征的恶性血液肿瘤，通常包括急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）或急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）。全球每年约有64,000名患者确诊ALL；2023年，美国预计约6,540[1]名患者确诊ALL；在中国，这一数字约为7,600[2]名。成人患者中，B-ALL患者约占全体ALL患者总数的75%。 关于亘喜生物 亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）是一家致力于发现和开发突破性细胞与基因疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CARTTM技术模块，亘喜生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。

　　资本市场丨同宜医药：完成近亿美元B轮/B+轮融资，加速Bi-XDC药物全球临床开展

　　5月12日，BioBAY园内企业同宜医药宣布连续完成B轮与B+轮融资，融资金额近1亿美元。B轮融资由惠每资本领投，园丰资本、农银国际、一村资本等跟投，老股东通和毓承等也积极加持。B+轮融资由盛迪投资领投，上海联和投资、合肥产投、合肥高投以及苏州工业园区科创基金等跟投，共同助力同宜医药全球首创双配体偶联药物临床推进。 此次融资资金将主要助力同宜Bi-XDC管线的临床开发，包括CBP-1008中国关键注册2期临床试验、CBP-1018中美临床1/2期试验、CBP-1019中美临床1期试验、CBP-8008（C-PROTAC）中美IND申请等，多个核心管线的临床推进标志着同宜医药在双配体药物偶联技术平台（Bi-XDC）研发管线的全速推进。 自成立之初，同宜医药一直致力于双配体药物偶联(Bi-XDC)创新药管线研发及产业化，目前共有三个技术平台：BESTTM技术平台，C-PROTAC技术平台和慢性病技术平台。双配体药物偶联技术（Bi-XDC）有望克服多种具有良好活性分子的现有成药性障碍，开创药物开发新途径。 目前，同宜医药多个管线陆续推进至全球临床试验阶段。其中CBP-1008临床1a/1b数据2022年在World ADC London、AACR、Novel Format Conjugates等国际行业会议上发布，并以卓越疗效与安全性数据入选2022年ASCO口头报告。CBP-1018临床1期阶段即将完成，爬坡试验数据积极，安全性良好皆无DLT产生，且目前在组患者用药最长时间已超过12个月。CBP-1019已于2023年1月获得FDA临床默认许可，并于4月由CDE获批临床，完成中美双报双批。同宜医药在研管线在泛肿瘤大适应症、以及器官靶向性递送和慢病治疗中有积极拓展。同时除肺癌、卵巢癌、乳腺癌、前列腺癌等大适应症ku酷游，同宜医药还用双靶向技术优势在小瘤种罕见病领域探索并有所突破，有望真正为患者带来新的希望。 惠每资本表示：“同宜医药双配体偶联药物(Bi-XDC)管线全球研发进度领先，是全球范围内已取得积极临床数据给药患者例数最多的创新XDC技术平台之一。CBP-1008靶向叶酸α受体(FRα)和TRPV6，已获得同靶点潜在最优临床数据，有潜力通过关键注册2期临床试验获批上市；CBP-1018，CBP-1019等后续管线亦有潜力成为同靶点具有国际竞争力的药物。惠每资本非常期待同宜医药双配体药物偶联技术平台（Bi-XDC）研发管线的快速推进，从而造福更多患者。”